В последние годы для ряда жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, полномочия по лекарственному обеспечению пациентов были переданы с регионального уровня на федеральный. К наиболее дорогостоящим заболеваниям, которые «остались» на уровне регионов, относятся пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели), идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса), другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри-Андерсона), Ниманна-Пика, а также легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная). Для того, чтобы оценить влияние на бюджет данных заболеваний и, как следствие, возможность федерализации соответствующего лекарственного обеспечения, разработана аналитическая модель принятия решений, которая позволяет в режиме реального времени рассчитать, сколько потребуется средств в федеральном бюджете в зависимости от количества пациентов, стоимости лекарственной терапии и доли популяции пациентов, получающих то или иное лечение в зависимости от течения заболевания. Кроме того, разработанная модель позволит оценить на региональном уровне необходимые затраты на лекарственное обеспечение при данных заболеваниях, если данное полномочие останется на уровне субъектов РФ.

редкие болезни, орфанные лекарственные препараты, лекарственное обеспечение, здравоохранение, финансирование, федерализация, бюджет, регионы РФ, аналитическая модель принятия решений.